GSK menandatangani perjanjian strategis untuk mentransfer portofolio terapi gen penyakit langka ke Orchard Therapeutics
GSK

GSK menandatangani perjanjian strategis untuk mentransfer portofolio terapi gen penyakit langka ke Orchard Therapeutics

[*]

Dikeluarkan: London, Inggris

GSK dan Orchard Therapeutics hari ini mengumumkan kesepakatan strategis, di mana GSK akan mentransfer portofolio terapi gen penyakit langka yang telah disetujui dan diteliti ke Orchard, mengamankan pengembangan program dan akses berkelanjutan bagi pasien. Akuisisi ini memperkuat posisi Orchard sebagai pemimpin global dalam terapi gen untuk penyakit langka. GSK akan terus berinvestasi dalam pengembangan kemampuan platformnya dalam terapi sel dan gen, dengan fokus pada onkologi.

Berdasarkan perjanjian tersebut, GSK akan menjadi investor di Orchard Therapeutics, menerima 19,9% saham ekuitas bersama dengan kursi di dewan perusahaan. GSK juga akan menerima pertimbangan finansial dalam bentuk pembayaran royalti dan milestone komersial terkait dengan portofolio yang diakuisisi. GSK dan Orchard akan bertukar wawasan dan pembelajaran manufaktur, teknis dan komersial tentang pengembangan obat terapi gen untuk memastikan keberhasilan aset.

Orchard Therapeutics adalah perusahaan terapi gen tahap klinis yang berbasis di Inggris dan Amerika Serikat, yang didedikasikan untuk mengubah kehidupan pasien dengan penyakit langka melalui terapi gen yang inovatif. Akuisisi program GSK melengkapi rangkaian terapi gen klinis dan praklinis Orchard untuk defisiensi imun primer dan gangguan metabolisme bawaan.

Portofolio program terapi gen yang diperoleh Orchard meliputi: Strimvelis, autologous pertama ex vivo terapi gen untuk anak-anak dengan adenosine deaminase parah kombinasi imunodefisiensi (ADA-SCID), disetujui oleh EMA pada tahun 2016, dua program klinis tahap akhir dalam studi pendaftaran yang sedang berlangsung untuk metachromatic leukodystrophy (MLD) dan sindrom Wiskott Aldrich (WAS), dan satu klinis program untuk talasemia beta. Orchard juga akan memperoleh hak untuk secara eksklusif melisensikan tiga program praklinis tambahan dari Telethon/Ospedale San Raffaele setelah menyelesaikan studi bukti klinis konsep untuk mucopolysaccharidosis tipe 1 (MPS1 atau sindrom Hurler), penyakit granulomatosa kronis (CGD) dan leukodistrofi sel globoid (GLD) .

Perjanjian tersebut mengikuti tinjauan strategis GSK terhadap unit penyakit langkanya, yang diumumkan pada Juli 2017, sebagai bagian dari prioritas berkelanjutan Grup dan penguatan pipa obat-obatannya dengan fokus pada program prioritas di dua bidang terapi saat ini, penyakit pernapasan dan HIV/infeksi, dan dua area potensial, onkologi dan inflamasi imun.

John Lepore, Wakil Presiden Senior, R&D pipeline, GSK, mengatakan: “GSK bangga dengan kemajuan yang telah kami capai dalam kolaborasi dengan pionir terapi sel dan gen di Ospedale San Raffaele, Fondazione Telethon, dan MolMed di Milan. Sejak kami mengumumkan niat kami untuk meninjau obat-obatan ini, tujuan kami adalah mengidentifikasi pemilik yang tepat yang dapat mengembangkan apa yang telah kami capai, dan dapat memajukan obat-obatan penting ini untuk pasien, memungkinkan GSK untuk fokus membangun sel dan gen yang lebih luas. kemampuan platform terapi. Orchard berkomitmen untuk akses pasien, dan kami yakin bahwa perjanjian ini dikombinasikan dengan hubungan berkelanjutan antara kedua perusahaan akan mendukung perkembangan program berharga ini untuk memungkinkan mereka memberi manfaat bagi pasien.”

Mark Rothera, CEO, Orchard, mengatakan: “Memperoleh portofolio ini semakin memajukan visi Orchard untuk menjadi perusahaan global yang terintegrasi penuh yang memimpin bidang terapi gen untuk penyakit langka. Akuisisi ini segera memperluas waralaba defisiensi imun primer dan gangguan metabolisme bawaan dan menambah potensi waralaba lain di masa depan. Di Orchard, kami berkomitmen untuk mengubah kehidupan pasien dengan penyakit langka melalui terapi gen yang inovatif. Kami berharap dapat melanjutkan pencapaian besar GSK dan kolaboratornya. Akuisisi ini dan rencana pengalihan perjanjian dengan MolMed menjamin kelanjutan pengembangan program GSK dan memanfaatkan keahlian dan kemampuan Orchard yang mendalam. Dalam dua program tahap akhir MLD dan WAS misalnya, data klinis* sangat menggembirakan dan kami berharap dapat terus mengembangkan kemajuan.”

Francesca Pasinelli, Manajer Umum Yayasan Telethon, mengatakan: “Kami yakin bahwa kesepakatan antara GSK dan Orchard Therapeutics mewakili peluang bagus untuk prospek masa depan program terapi gen yang dikembangkan di Institut San Raffaele-Telethon untuk Terapi Gen. Komitmen Orchard Therapeutics terhadap penyakit langka akan menjamin kelangsungan upaya untuk semua penyakit yang sedang berkembang. Sebagai badan amal yang lahir dari kebutuhan pasien, ini akan memungkinkan kami untuk memenuhi visi kami, yaitu memberikan terapi yang layak bagi orang-orang yang berjuang dengan penyakit genetik langka.”

Orchard Therapeutics akan menanggung semua kewajiban yang timbul dari perjanjian kerjasama GSK 2010 dengan Ospedale San Raffaele dan Fondazione Telethon dan dari perjanjian kerjasama GSK dengan MolMed.

Untuk mendukung kelancaran transisi program-program tersebut dengan gangguan minimal terhadap proyek, kedua perusahaan telah menyepakati masa transisi dimana GSK akan terus melakukan kegiatan tertentu hingga akhir tahun 2018.

Tentang autologus ex vivo terapi gen

Autologus ex vivo terapi gen adalah pendekatan pengobatan pribadi baru yang dapat digunakan untuk mengatasi kelainan genetik langka menggunakan sel induk pasien sendiri. Sel punca hematopoietik diambil dari pasien dan dikoreksi secara genetik di luar tubuh (ex hidup) dengan vektor virus yang membawa salinan yang berfungsi dari gen yang hilang atau rusak. Sel-sel yang dikoreksi secara genetik kemudian ditransplantasikan kembali ke pasien. Penggunaan sel pasien sendiri memberikan kecocokan biologis yang sempurna. Ini menghilangkan persyaratan untuk pencarian donor dan risiko kegagalan pencangkokan atau penyakit graft-versus-host yang merupakan komplikasi utama transplantasi dari donor pihak ketiga. Orchard Therapeutics berkomitmen untuk menjaga akses ke Strimvelis untuk pasien di Eropa.

GSK – perusahaan perawatan kesehatan global yang dipimpin oleh sains dengan tujuan khusus: membantu orang berbuat lebih banyak, merasa lebih baik, hidup lebih lama. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.gsk.com/tentang kami.

Terapi Kebun – Orchard Therapeutics adalah perusahaan bioteknologi tahap klinis swasta yang didedikasikan untuk mengubah kehidupan pasien dengan penyakit langka dan mengancam jiwa dengan mengembangkan terapi gen yang inovatif. Orchard, yang berbasis di Inggris dan AS, dengan kehadiran di London, San Francisco dan Boston, telah bermitra dengan para pemimpin dunia dalam terapi gen, termasuk University College London, Great Ormond Street Hospital, University of Manchester dan Central Manchester University Hospitals, the Universitas California Los Angeles dan Rumah Sakit Anak Boston. Saluran autologous yang berkembang di Orchard ex vivo program terapi gen lentiviral untuk defisiensi imun yang langka dan gangguan metabolisme termasuk program tahap klinis lanjut yang telah menyediakan pengobatan transformatif untuk pasien dengan penyakit genetik langka. Pada tahun 2016 perusahaan ini dinobatkan sebagai Fierce 15 Company oleh Fierce Biotech dan dianugerahi hibah $19 juta dari California Institute of Regenerative Medicine (CIRM) untuk memajukan autologous mereka. ex vivo terapi gen lentiviral di ADA-SCID. Pada tahun 2017, Orchard mengumpulkan $110 juta dalam putaran pendanaan Seri B untuk lebih mengembangkan jalur pipanya secara paralel dengan peningkatan kemampuan manufaktur. Untuk informasi lebih lanjut silahkan kunjungi www.orchard-tx.com.

Pernyataan peringatan GSK mengenai pernyataan berwawasan ke depan
GSK memperingatkan investor bahwa setiap pernyataan atau proyeksi berwawasan ke depan yang dibuat oleh GSK, termasuk yang dibuat dalam pengumuman ini, memiliki risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diproyeksikan. Faktor-faktor tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, yang dijelaskan dalam Butir 3.D ‘Risiko dan ketidakpastian utama’ dalam Laporan Tahunan perusahaan pada Formulir 20-F untuk tahun 2017.

[*] sesa dkk. Terapi gen sel induk hemopoietik lentiviral pada leukodistrofi metakromatik onset dini: analisis ad-hoc dari uji coba fase 1/2 non-acak, label terbuka. Lancet 2016, DOI: http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(16)30374-9

Bantuan A dkk. Terapi gen sel induk hematopoietik lentiviral pada pasien dengan sindrom Wiskott-Aldrich; Sains 2013; 23 Agustus;341(6148)

Posted By : data hk 2021