GSK menerima opini CHMP positif di Eropa untuk Strimvelis™, terapi gen pertama untuk mengobati penyakit yang sangat langka, ADA-SCID
GSK

GSK menerima opini CHMP positif di Eropa untuk Strimvelis™, terapi gen pertama untuk mengobati penyakit yang sangat langka, ADA-SCID

Dikeluarkan: London

GlaxoSmithKline (LSE/NYSE: GSK) hari ini mengumumkan bahwa Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) dari European Medicines Agency (EMA), bersama dengan Committee for Advanced Therapies (CAT), telah mengeluarkan opini positif yang merekomendasikan pemasaran otorisasi untuk Strimvelis untuk merawat pasien dengan penyakit yang sangat langka yang disebut ADA-SCID (imunodeficiency gabungan parah karena defisiensi adenosin deaminase). Obatnya adalah terapi gen sel induk yang dibuat untuk pasien individu dari sel mereka sendiri yang dimaksudkan untuk memperbaiki akar penyebab penyakit. Jika disetujui oleh Komisi Eropa, obat – yang saat ini dikenal sebagai GSK2696273 (sel CD34+ autologus yang ditransduksi untuk mengekspresikan ADA) – akan dikomersialkan dengan merek Strimvelis, untuk pengobatan pasien dengan ADA-SCID yang tidak memiliki antigen leukosit manusia yang sesuai ( Tersedia donor sel induk terkait yang cocok dengan HLA.

Terapi gen untuk pengobatan ADA-SCID pada awalnya dikembangkan oleh Ospedale San Raffaele (OSR) dan Fondazione Telethon (Telethon), melalui Institut San Raffaele Telethon untuk Terapi Gen (SR-TIGET) dan diteruskan oleh GSK melalui kerjasama strategis yang terbentuk pada tahun 2010 antara GSK, OSR dan Telethon. Dalam kemitraan GSK, bekerja sama dengan perusahaan bioteknologi MolMed SpA, telah menerapkan keahliannya dalam pengembangan produk untuk mengoptimalkan, menstandarisasi, dan mengkarakterisasi proses manufaktur yang sebelumnya hanya cocok untuk uji klinis menjadi proses yang telah terbukti kuat dan cocok untuk komersial. Pasokan.

Patrick Vallance, Presiden, R&D, GSK mengatakan, “Kami menyambut baik pendapat dari CHMP yang merupakan langkah penting untuk membuat Strimvelis tersedia bagi anak-anak yang hidup dengan kondisi yang sangat langka dan fatal ini. Ke depannya, kami berharap dapat menerapkan teknologi platform terapi gen ini pada penyakit lain, memungkinkan lebih banyak pasien untuk mendapatkan manfaat dari pendekatan pengobatan inovatif ini.”

Martin Andrews, Kepala Unit Penyakit Langka di GSK mengatakan, “Pendapat positif ini merupakan tonggak utama dalam komitmen GSK terhadap pengembangan obat-obatan yang inovatif dan transformatif. Jika disetujui, Strimvelis akan menjadi terapi gen ex-vivo korektif pertama untuk anak-anak yang mencapai persetujuan peraturan di mana pun di dunia. Dengan misi bersama dan keahlian yang saling melengkapi, kami percaya kolaborasi ini akan terus memberikan obat-obatan baru yang sangat dibutuhkan untuk pasien dengan penyakit genetik langka.”

Sampai keputusan komisi UE, Strimvelis akan tetap menjadi terapi gen investigasi yang tidak disetujui untuk digunakan di mana pun di dunia.

Tentang ADA-SCID

ADA-SCID adalah kelainan yang sangat langka yang disebabkan oleh gen yang salah yang diwarisi dari kedua orang tua. Gen yang rusak ini menghentikan produksi protein esensial yang disebut adenosine deaminase (ADA), yang diperlukan untuk produksi limfosit (sejenis sel darah putih). Anak-anak yang lahir dengan ADA-SCID tidak mengembangkan sistem kekebalan yang sehat sehingga tidak dapat melawan infeksi sehari-hari, yang mengakibatkan penyakit parah dan mengancam jiwa. Tanpa pengobatan yang cepat, kelainan ini sering kali berakibat fatal dalam tahun pertama kehidupan anak. ADA-SCID diperkirakan terjadi pada sekitar 15 pasien per tahun di Eropa.

Tentang Strimvelis

Penggantian sel induk hematopoietik (atau ‘darah’) yang rusak telah dilakukan dalam bentuk transplantasi sumsum tulang selama lebih dari 40 tahun. Namun, transplantasi ini bergantung pada sel-sel yang diambil dari donor yang cocok dengan kekebalan, atau terkait erat, dengan kekebalan yang cocok. Karena pencocokan kekebalan (atau HLA) tidak pernah sempurna, ketidakcocokan kekebalan dapat menyebabkan penolakan yang disebut penyakit graft versus host (GvHD). GvHD adalah efek samping umum yang mengancam jiwa yang memerlukan penanganan dengan obat imunosupresan kuat yang dengan sendirinya meningkatkan risiko infeksi dan komplikasi lainnya.

Strimvelis hanya diberikan sekali dan tidak bergantung pada donor pihak ketiga sehingga tidak ada risiko GvHD. Sel sumsum tulang pasien sendiri dikeluarkan, dan sebuah vektor digunakan untuk memasukkan salinan normal gen ADA ke dalam sel. Langkah ini dikenal sebagai transduksi. Sel-sel yang dikoreksi gen kemudian diperkenalkan kembali kepada pasien melalui infus intravena, setelah itu beberapa sel kembali ke sumsum tulang. Untuk meningkatkan penempelan sel yang dimodifikasi gen di sumsum tulang pasien, pasien juga menjalani pengobatan awal dengan kemoterapi dosis rendah.

Studi klinis penting (n=12) dan populasi keseluruhan yang dirawat dalam paket data primer (n=18)

Tingkat kelangsungan hidup 100% pada 3 tahun pasca pengobatan dengan Strimvelis (titik akhir primer) telah diamati untuk semua 12 anak dalam studi penting, dengan 92% memiliki kelangsungan hidup bebas intervensi (yaitu tidak memerlukan terapi penggantian enzim untuk jangka waktu > 3 bulan pasca perawatan atau transplantasi sel induk hematopoietik). Semua 18 anak yang dirawat dengan Strimvelis yang menyumbangkan data ke aplikasi izin edar masih hidup hari ini dengan durasi tindak lanjut rata-rata sekitar 7 tahun, dengan yang pertama telah menerima terapi gen ini lebih dari 13 tahun yang lalu. Kelangsungan hidup bebas intervensi dalam populasi yang dapat dievaluasi (n=17) adalah 82%.

Secara keseluruhan, temuan keamanan sejalan dengan yang diharapkan pada anak-anak dengan ADA-SCID yang telah menjalani pengobatan dengan kemoterapi dosis rendah dan yang sedang menjalani pemulihan kekebalan. Penurunan yang signifikan pada infeksi berat telah didokumentasikan dan tidak ada kejadian leukemia yang diamati hingga saat ini.

GSK – salah satu perusahaan farmasi dan perawatan kesehatan berbasis penelitian terkemuka di dunia – berkomitmen untuk meningkatkan kualitas hidup manusia dengan memungkinkan orang berbuat lebih banyak, merasa lebih baik, dan hidup lebih lama. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.gsk.com.

Yayasan Telethon – Telethon adalah badan amal biomedis utama di Italia yang misinya adalah memajukan penelitian biomedis menuju penyembuhan penyakit genetik langka. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.telethon.it/en/

Rumah Sakit San Raffaele – Ospedale San Raffaele adalah rumah sakit penelitian klinis-universitas yang didirikan pada tahun 1971 untuk memberikan perawatan khusus tingkat internasional untuk kondisi kesehatan yang paling kompleks dan sulit. Sejak 2012 itu adalah bagian dari Grup Rumah Sakit San Donato, grup rumah sakit terkemuka di Italia. Kelompok ini mencakup 18 rumah sakit dengan total lebih dari 5000 tempat tidur, 4000 dokter dan merawat 4 juta pasien per tahun. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi: www.hsr.it

Institut Telethon San Raffaele untuk Terapi Gen (SR-TIGET) – Berbasis di Milan, Italia, Institut Terapi Gen San Raffaele-Telethon (SR-TIGET) adalah perusahaan patungan antara Ospedale San Raffaele dan Telethon. SR-TIGET didirikan pada tahun 1995 untuk melakukan penelitian tentang transfer gen dan transplantasi sel dan menerjemahkan hasilnya ke dalam aplikasi klinis terapi gen dan sel untuk berbagai penyakit genetik. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi http://www.tiget.it/.

Strimvelis adalah merek dagang dari grup perusahaan GSK.

Pernyataan hati-hati mengenai pernyataan berwawasan ke depan
GSK memperingatkan investor bahwa setiap pernyataan atau proyeksi berwawasan ke depan yang dibuat oleh GSK, termasuk yang dibuat dalam pengumuman ini, memiliki risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diproyeksikan. Faktor-faktor tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, yang dijelaskan dalam Butir 3.D ‘Faktor Risiko’ dalam Laporan Tahunan perusahaan pada Formulir 20-F untuk tahun 2015.

Posted By : data hk 2021