StrimvelisTM menerima izin pemasaran Eropa untuk mengobati penyakit yang sangat langka, ADA-SCID
GSK

StrimvelisTM menerima izin pemasaran Eropa untuk mengobati penyakit yang sangat langka, ADA-SCID

Dikeluarkan: London

GSK, Fondazione Telethon, dan Ospedale San Raffaele mendapatkan persetujuan untuk memberikan terapi gen yang menyelamatkan jiwa kepada pasien.

GlaxoSmithKline (GSK), Fondazione Telethon (Telethon) dan Ospedale San Raffaele (OSR) hari ini mengumumkan bahwa Komisi Eropa telah menyetujui Strimvelis, terapi gen sel induk ex-vivo pertama untuk mengobati pasien dengan penyakit yang sangat langka yang disebut ADA-SCID (Severe Gabungan Immunodeficiency karena defisiensi Adenosin Deaminase). Seorang anak yang lahir dengan ADA-SCID tidak memiliki sistem kekebalan yang sehat dan berfungsi penuh dan sebagai akibatnya, tidak dapat melawan infeksi sehari-hari. Strimvelis (sel CD34+ autologus yang ditransduksi untuk mengekspresikan ADA) adalah terapi gen korektif pertama untuk anak-anak yang diberikan persetujuan peraturan di mana pun di dunia. Ini diindikasikan untuk pengobatan pasien dengan ADA-SCID yang tidak tersedia donor sel induk terkait human leukocyte antigen (HLA) yang cocok.

ADA-SCID mempengaruhi sekitar 15 anak per tahun di Eropa dan setelah persetujuan hari ini, pasien dengan kondisi yang dirujuk untuk perawatan akan dapat menerima terapi gen di Ospedale San Raffaele di Milan.

Martin Andrews, Kepala Unit Penyakit Langka, GSK mengatakan: “Persetujuan hari ini adalah hasil kerja bertahun-tahun dengan kolaborator kami di Milan dan merupakan langkah berikutnya untuk membawa pengobatan yang mengubah hidup pasien dengan ADA-SCID dan keluarga mereka. Ini adalah awal dari babak baru dalam pengobatan penyakit genetik langka dan kami berharap pendekatan terapeutik ini juga dapat digunakan untuk membantu pasien dengan penyakit langka lainnya di masa depan.”

Keputusan izin edar didasarkan pada data yang dikumpulkan dari 18 anak yang diobati dengan Strimvelis. Tingkat kelangsungan hidup 100% pada tiga tahun pasca perawatan dengan Strimvelis diamati untuk semua anak dalam studi penting (n = 12) dan setiap anak yang menerima perawatan yang berkontribusi pada paket data izin edar masih hidup hari ini (n = 18), dengan durasi tindak lanjut rata-rata sekitar tujuh tahun. Hasil lengkap dari analisis baru-baru ini diterbitkan di BLOOD1.

Profesor Alessandro Aiuti, Koordinator Penelitian Klinis di Institut San Raffaele Telethon untuk Terapi Gen (SR-Tiget), sebuah kolaborasi penelitian bersama antara OSR dan Telethon, mengatakan: “Kami senang dengan berita hari ini, yang menandai puncak dari lebih dari 20 tahun penelitian. penelitian dan pengembangan di Tiget. Pendekatan pengobatan individual yang inovatif ini menggunakan sel punca yang dimodifikasi gen pasien sendiri untuk memperbaiki akar penyebab penyakit. Sangat menyenangkan bagi kita semua untuk melihat pasien yang terkena defisiensi imun yang parah ini tumbuh selama bertahun-tahun, dapat bermain dengan anak-anak lain dan pergi ke sekolah. Bekerja bersama GSK, kami sekarang dapat membuat Strimvelis tersedia untuk pasien ADA-SCID dan mengubah kehidupan anak-anak yang sangat membutuhkannya.”

Nicola Bedin, CEO Ospedale San Raffaele, mengatakan: “Pencapaian besar ini tidak akan mungkin terjadi tanpa kolaborasi yang efektif antara OSR, Telethon dan GSK, yang telah menyatukan penelitian ilmiah, praktik medis kelas satu, dan keahlian dalam pengembangan produk selama bertahun-tahun. . Ke depan, kami berharap dapat membangun misi bersama kami untuk mengembangkan dan memberikan lebih banyak obat baru yang sangat dibutuhkan kepada pasien dengan penyakit langka.”

Francesca Pasinelli, Manajer Umum Fondazione Telethon, mengatakan: “Ini adalah hari yang tak terlupakan, tidak hanya bagi kami, tetapi secara keseluruhan bagi orang-orang tempat kami bekerja: dengan Strimvelis kami dapat memenuhi janji kami kepada pasien. Dapat dikatakan bahwa kami telah mempelopori model di mana organisasi amal tidak hanya bertindak sebagai lembaga pendanaan, tetapi memainkan peran utama dalam mengelola pengembangan penelitian untuk memastikan bahwa setiap langkah proses mengarah pada tujuan akhir, yaitu memberikan terapi yang dapat diakses oleh pasien.”

Tentang ADA-SCID
ADA-SCID adalah kelainan yang sangat langka yang disebabkan oleh gen yang salah yang diwarisi dari kedua orang tua. Gen yang rusak ini menghentikan produksi protein esensial yang disebut adenosine deaminase (ADA), yang diperlukan untuk produksi limfosit (sejenis sel darah putih). Anak-anak yang lahir dengan ADA-SCID tidak mengembangkan sistem kekebalan yang sehat sehingga tidak dapat melawan infeksi sehari-hari, yang mengakibatkan penyakit parah dan mengancam jiwa. Tanpa pengobatan yang cepat, kelainan ini sering kali berakibat fatal dalam tahun pertama kehidupan anak. ADA-SCID diperkirakan terjadi pada sekitar 15 pasien per tahun di Eropa.

Tentang Strimvelis
Strimvelis hanya diberikan sekali dan tidak bergantung pada donor pihak ketiga, sehingga tidak ada risiko ketidakcocokan kekebalan yang menyebabkan penolakan (penyakit cangkok versus inang), yang merupakan efek samping umum dari pengobatan transplantasi sumsum tulang. Dengan Strimvelis, sel sumsum tulang pasien sendiri dikeluarkan, dan sebuah vektor digunakan untuk memasukkan salinan normal gen ADA ke dalam sel. Langkah ini dikenal sebagai transduksi. Sel-sel yang dikoreksi gen kemudian diperkenalkan kembali kepada pasien melalui infus intravena, setelah itu beberapa sel kembali ke sumsum tulang. Untuk meningkatkan penempelan sel yang dimodifikasi gen di sumsum tulang pasien, pasien juga menjalani pengobatan awal dengan kemoterapi dosis rendah.

Dalam paket data primer yang menjadi dasar izin pemasaran, tingkat kelangsungan hidup 100% pada 3 tahun pasca perawatan dengan Strimvelis (titik akhir primer) diamati untuk semua 12 anak dalam studi penting, dengan 92% memiliki kelangsungan hidup bebas intervensi ( yaitu tidak memerlukan terapi penggantian enzim untuk jangka waktu >3 bulan pasca perawatan atau transplantasi sel induk hematopoietik). Semua 18 anak yang dirawat dengan Strimvelis yang menyumbangkan data ke aplikasi izin edar masih hidup hari ini dengan durasi tindak lanjut rata-rata sekitar 7 tahun, dengan yang pertama telah menerima terapi gen ini lebih dari 13 tahun yang lalu. Kelangsungan hidup bebas intervensi dalam populasi yang dapat dievaluasi (n=17) adalah 82%.

Secara keseluruhan, temuan keamanan sejalan dengan yang diharapkan pada anak-anak dengan ADA-SCID yang telah menjalani pengobatan dengan kemoterapi dosis rendah dan yang sedang menjalani pemulihan kekebalan. Penurunan yang signifikan pada infeksi berat telah didokumentasikan dan tidak ada kejadian leukemia yang diamati hingga saat ini.

Tentang kolaborasi GSK / Telethon / OSR
Terapi gen untuk pengobatan ADA-SCID awalnya dikembangkan di Milan oleh Ospedale San Raffaele (OSR) dan Fondazione Telethon (Telethon), melalui bersama mereka Institut San Raffaele Telethon untuk Terapi Gen (SR-Tiget) dan diteruskan oleh GSK melalui kerjasama strategis yang terbentuk pada tahun 2010 antara GSK, OSR dan Telethon. Dalam kolaborasi tersebut, GSK, bekerja sama dengan perusahaan bioteknologi MolMed SpA, telah menerapkan keahliannya dalam pengembangan produk untuk mengoptimalkan, menstandarisasi, dan mengkarakterisasi proses manufaktur yang sebelumnya hanya cocok untuk uji klinis menjadi proses yang telah terbukti kuat dan cocok untuk komersial. Pasokan.

Informasi Keamanan Penting untuk Strimvelis di Uni Eropa
Secara keseluruhan, temuan keamanan dalam penelitian ini sejalan dengan yang diharapkan pada anak-anak dengan ADA-SCID yang telah menjalani pengobatan dengan kemoterapi dosis rendah dan yang sedang menjalani pemulihan kekebalan. Efek samping dilaporkan untuk semua 18 pasien; yang paling sering dilaporkan adalah infeksi biasa pada masa kanak-kanak termasuk infeksi saluran pernapasan atas, gastroenteritis dan rinitis. Dari 39 efek samping serius yang dilaporkan pasca GT, 62% adalah infeksi, dengan infeksi terkait perangkat yang paling umum, misalnya, dari kateter vena sentral (CVC) yang digunakan selama perawatan. Lima pasien melaporkan SAE karena infeksi CVC, tiga karena gastroenteritis dan tiga karena pneumonia. Sejumlah pasien juga mengalami gangguan neurologis, SSP atau pendengaran yang berlanjut pasca GT. Tidak ada kejadian leukemia yang diamati sampai saat ini.

GSK – salah satu perusahaan farmasi dan perawatan kesehatan berbasis penelitian terkemuka di dunia – berkomitmen untuk meningkatkan kualitas hidup manusia dengan memungkinkan orang berbuat lebih banyak, merasa lebih baik, dan hidup lebih lama. Untuk informasi lebih lanjut, silakan kunjungi www.gsk.com/abou-us/.

Yayasan Telethon – Fondazione Telethon adalah badan amal biomedis utama di Italia yang misinya adalah memajukan penelitian biomedis menuju penyembuhan penyakit genetik langka. Selama 26 tahun kegiatannya, Telethon Foundation telah menginvestasikan lebih dari €450 juta untuk mendanai lebih dari 2.500 proyek untuk mempelajari 470 penyakit, yang melibatkan lebih dari 1.500 peneliti. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi www.telethon.it/en

Rumah Sakit San Raffaele – Ospedale San Raffaele (OSR) adalah rumah sakit penelitian klinis-universitas yang didirikan pada tahun 1971 untuk memberikan perawatan khusus tingkat internasional untuk kondisi kesehatan yang paling kompleks dan sulit. Sejak 2012 OSR adalah bagian dari Gruppo Ospedaliero San Donato, grup rumah sakit terkemuka di Italia. Rumah sakit adalah pusat multi-spesialisasi dengan lebih dari 50 spesialisasi klinis dan memiliki lebih dari 1.300 tempat tidur. Penelitian di OSR berfokus pada pengintegrasian aktivitas dasar, translasi, dan klinis untuk memberikan perawatan paling canggih kepada pasien kami. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi: www.hsr.it.

Institut Telethon San Raffaele untuk Terapi Gen (SR-Tiget) – Berbasis di Milan, Italia, Institut Terapi Gen San Raffaele-Telethon (SR-Tiget) adalah perusahaan patungan antara Ospedale San Raffaele dan Telethon. SR-Tiget didirikan pada tahun 1995 untuk melakukan penelitian tentang transfer gen dan transplantasi sel dan menerjemahkan hasilnya ke dalam aplikasi klinis terapi gen dan sel untuk berbagai penyakit genetik. Untuk informasi lebih lanjut, kunjungi http://www.tiget.it/.

Strimvelis adalah merek dagang dari grup perusahaan GSK.

Pernyataan hati-hati mengenai pernyataan berwawasan ke depan

GSK memperingatkan investor bahwa setiap pernyataan atau proyeksi berwawasan ke depan yang dibuat oleh GSK, termasuk yang dibuat dalam pengumuman ini, memiliki risiko dan ketidakpastian yang dapat menyebabkan hasil aktual berbeda secara material dari yang diproyeksikan. Faktor-faktor tersebut termasuk, namun tidak terbatas pada, yang dijelaskan dalam Butir 3.D ‘Faktor Risiko’ dalam Laporan Tahunan perusahaan pada Formulir 20-F untuk tahun 2015.

Referensi

1 Cicalese, MP et al. Pembaruan tentang keamanan dan kemanjuran terapi gen retroviral untuk defisiensi imun karena defisiensi adenosin deaminase. DARAH. DOI 10.1182/blood-2016-01-688226 http://www.bloodjournal.org/content/early/2016/04/29/blood-2016-01-688226 Terakhir diakses Mei 2016

Posted By : data hk 2021